Лечение рака: новая генная терапия приносит надежду
Оглавление:
Администрация по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) находится на грани одобрения первой в мире терапии генной терапии для использования в Соединенных Штатах.
Если это пройдет, как и ожидалось, терапия будет использоваться для лечения детей и молодых людей с острой лимфобластной лейкемией (ВСЕ).
РекламаРекламаКонсультативный комитет по онкологическим препаратам FDA в начале этого месяца рекомендовал агентству одобрить терапию экспериментального химерного антигенного рецептора Novartis (CAR-T), CTL019 (tisagenlecleucel).
Это индивидуальная терапия, при которой Т-клетки человека удаляются из крови и реинжинирируются для борьбы с раком. Затем они снова вводятся пациенту.
Вот почему это называется «живым наркотиком». «
РекламаВ недавнем клиническом исследовании 83 процента пациентов испытали полную ремиссию или полную ремиссию с неполным восстановлением крови в течение трех месяцев.
Ожидается, что FDA примет решение в сентябре. Агентство обычно следует рекомендациям своего комитета.
РекламаРекламаНовая эра в лечении рака
Эксперты с оптимизмом оценивают потенциал CAR-T.
Dr. Сантош Кесари - нейро-онколог и заведующий кафедрой трансляционной нейро-онкологии и нейротерапии в Институте рака Джона Уэйна в Центре здоровья Провидения Сент-Джонса в Калифорнии.
Кесари сказал Healthline, что если он будет одобрен, терапия станет революционным прорывом в лечении рака.
«Это будет первое применение этого типа, сочетающее генную терапию и иммунную терапию, чтобы модифицировать собственные клетки пациента, чтобы атаковать раковые клетки», - сказал он.
Кесари объяснил, что это приложение может работать в других раках, где есть конкретная цель.
РекламаРекламаОн указал на пример исследования города Хоуп с участием 50-летнего мужчины с рецидивирующей мультифокальной глиобластомой, типа рака мозга.
Лечение было частью клинического испытания фазы I, чтобы проверить безопасность терапии CAR-T, когда он попадает непосредственно в опухоли головного мозга. Успешный ответ был поддержан более семи месяцев, дольше, чем обычно ожидалось.
«Таким образом, есть потенциал для применения в твердых опухолях, если мы определим правильный маркер, убедившись, что мы управляем побочными эффектами», - сказал Кесари.
РекламаВ интервью по электронной почте Healthline доктор Свати Сикария, медицинский онколог из Медицинского центра «Торранс Мемориал» в Калифорнии, объяснил, что цель состоит в том, чтобы выбрать цель как уникальную для рака, насколько это возможно, избегая при этом повреждения нераковые клетки тела.
«Этот первоначальный успех открывает путь для создания клеток CAR-T с целями для других злокачественных новообразований», пояснила она.
РекламаРеклама«Будет ли успех во ВСЕХ быть реплицирован в других типах рака, я осторожно оптимистичен. Нам нужно посмотреть, что показывают текущие и будущие клинические испытания. Наиболее заметный прогресс был в множественной миеломе, а также в глиобластоме, тип опухоли сенатора [Джон] Маккейна недавно был диагностирован », - сказал Сикария.
В обзорной статье, опубликованной в прошлом году, Сикария писал, что взрослый B-острый лимфобластный лейкоз (B-ALL) не имеет благоприятного прогноза, наблюдаемого у педиатрических пациентов с одним и тем же заболеванием.
«Менее 50 процентов пациентов имеют долгосрочную выживаемость, а для взрослых старше 60 лет долгосрочная выживаемость составляет всего 10 процентов. Во время рецидива пятилетний прогноз - 7%. Настоятельно необходимы новые и менее токсичные вещества, - продолжила она.
РекламаSikaria назвала CAR-T клетки высокообещающим новым агентом, даже у пациентов, которые тяжело подвергаются предварительной обработке.
Dr. Саманта Ягловски - гематолог в Университете штата Огайо. Она специализируется на трансплантации стволовых клеток для пациентов с лимфомой и хроническим лимфоцитарным лейкозом.
РекламаРекламаПока она надеется, что это действительно прорыв, она сказала Healthline, что она не решалась объявить победу слишком рано.
«Это, безусловно, кажется многообещающим. Я искренне надеюсь, что он оправдает ожидаемые ожидания », - сказал Ягловский.
«Это захватывающая вещь. Уже существует множество исследований, посвященных многим другим видам рака », - сказала она.
Обеспокоенность CAR-T
Есть две основные проблемы CAR-T.
Во-первых, это вероятность серьезных побочных эффектов.
Одна из них - угрожающая жизни реакция, называемая синдром высвобождения цитокинов (CRS).
Сикария сказал, что эта реакция распространена и может произойти в течение нескольких часов после инфузии CAR-T. Но это можно эффективно лечить.
«Препарат также обычно вызывает обратимые неврологические симптомы и снижение количества крови, что может привести к инфекции. Мы должны помнить, что пациенты, получающие CAR-T-клетки, сражаются с болезнью, которая почти наверняка будет смертельной иначе, поэтому я считаю, что риски перевешиваются преимуществами », - объяснила она.
Ягловски согласился с тем, что CRS обычно управляем. Она отметила, что пока еще недостаточно пациентов, чтобы оценить долгосрочные последствия.
«Это не будет терапией первой линии, пока за ней не останется больше данных. Пациенты должны были иметь пару линий терапии, прежде чем получить право на это. Я врач-лимфома. В исследованиях лимфомы им требуется отказ от предыдущих линий терапии. Это для людей, которые в курсе болезни, и у кого меньше вариантов », - сказал Ягловский.
Вторая серьезная проблема - потенциальная стоимость. Novartis не поставил на него цену, но отраслевые аналитики прогнозируют, что она может достигать 500 000 долларов за инфузию.
«Надеюсь, мы увидим конкуренцию на рынке у других компаний CAR-T-клеток, поскольку число находится в разработке.Некоторая помощь Вашингтона также необходима, чтобы снизить стоимость », - сказал Сикария.
Кесари сравнила терапию с другими методами лечения.
«Некоторые лекарства, которые мы [уже] используем, особенно биологические, стоят где угодно от 5 000 до 20 000 долларов в месяц и включают повторное лечение через год. Некоторые из них стоили несколько сотен тысяч долларов в год. Это одноразовый или многократный курс лечения. Не похоже, чтобы вы лечились годами. Он покрывает все расходы авансом. Если вы вылечитесь, кто будет утверждать, что это не стоит? " он сказал.
Ожидание одобрения
Сикария сказал, что, если нет новой информации о смертельных исходах, связанных с лечением, между нынешним и октябрем, FDA должно ее одобрить.
«CAR-T-клетки увлекательны и имеют высокую частоту ответа, но нам нужно увидеть, как долго эти результаты продолжаются, поскольку мы продолжаем снимать для лечения. На данный момент трансплантация костного мозга по-прежнему является важной частью управления пациентом со всеми, - сказал Сикария.
Кесари считает, что FDA одобрит CAR-T из-за неудовлетворенной потребности и отсутствия вариантов заболевания, когда пациенты равномерно умирают.
«Эта технология изменения генов началась в 80-х и 90-х годах. Основываясь на этом, мы узнали об иммунной системе и о том, как ее модифицировать, чтобы убить раковые образования. Это так долго, чтобы доказать ценность до такой степени, что мы получаем одобрение на лекарство. Но это продолжается уже несколько десятилетий, - продолжил он.
«Я приветствую людей, которые это сделали, и чтобы они работали на людях - это потрясающе», - сказал Кесари.
