Единичный инъекционный способ может постоянно снижать уровень холестерина, риск сердечных приступов
Оглавление:
- Распространение полезной мутации
- «Мы вакцинируем против инфекционных заболеваний, не зная, кто в противном случае заболел бы, хотя мы можем сделать некоторые догадки о том, кто находится на самом высоком риске, и призывать их к вакцинации», - сказал Мусунуру. «Точно так же мы не можем быть уверены, кто получит сердечный приступ, а кто нет, и, следовательно, кто больше всего выиграет от терапии PCSK9. «
Редактирование генома может стать будущим лечения холестерином. Исследователи из Института стволовых клеток Гарварда и Университета Пенсильвании разработали единую инъекцию, которая постоянно снижает уровни холестерина у мышей, изменяя их гены. Если он адаптирован для использования у людей, это может снизить риск сердечных приступов на 40-90 процентов.
Киран Мусунуру, доктор философии, доцент кафедры стволовых клеток и регенеративной биологии Гарварда, сказал, что для подготовки подхода к клиническим испытаниям человека может потребоваться десятилетие. Исследование было опубликовано в журнале Circulation Research, журнале American Heart Association.
advertisementAdvertisementDr. Дэниел Дж. Радер из Penn Medicine, который проводил исследование совместно с Musunuru, сказал, что терапия работает, изменяя ген печени под названием PCSK9.
В 2003 году французские ученые обнаружили, что PCSK9 является регулятором холестерина и что редкие мутации в гене, по-видимому, виноваты в высоком уровне холестерина и сердечных приступов. Эти мутации крайне редки и ограничены несколькими семьями по всему миру.
В захватывающей твист, исследователи из Техаса обнаружили, что около 3% людей с мутациями испытывают противоположный эффект: уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) примерно на 15-28% ниже среднего.
РекламаПодробнее: добавление антитела Evolocumab к статинам может снизить уровень холестерина »
Распространение полезной мутации
Мусунуру и Радер стремились превратить нормальные гены PCSK9 в тех, у кого был последний «дефект». «Они использовали технологию CRISPR / Cas9, которая облегчает редактирование генома.
РекламаРекламаГен PCSK9 экспрессируется в основном в печени, где он генерирует белок, активный в кровотоке, и предотвращает удаление холестерина из крови. Несколько фармацевтических компаний разрабатывают антитела для борьбы с PCSK9, сказал Мусунуру, но людям нужны инъекции каждые несколько недель.
В настоящее время многие люди используют препараты статинов, такие как Lipitor, для снижения уровня холестерина, но многие из них принимают инфаркты. «Существует еще большая потребность в других подходах», - сказал Мусунуру в интервью журналу Harvard Gazette. «Мы думали, что с этой технологией редактирования генома мы можем делать то, что мы не могли сделать раньше: сделать постоянные изменения в геноме на уровне ДНК. Поэтому вопрос заключался в том, можем ли мы использовать редактирование генома, чтобы нормальные люди, такие как люди, рожденные с «хорошими» мутациями. «
Мусунуру сказал, что команда вводила CRISPR / Cas9 в печень, и большинство копий гена PCSK9 в клетках печени мышей выбивали в течение трех-четырех дней.Исследователи отметили снижение уровня холестерина на 35-40% у этих мышей. Это может привести к снижению риска сердечных приступов до 90% у людей.
Связанные новости: Взятие аспирина в день, чтобы предотвратить сердечный приступ или инсульт, может стать рискованным »
РекламаРеклама
« Лечение было бы наиболее полезным у пациентов с высоким уровнем холестерина или у которых в противном случае был бы высокий риск сердечный приступ, так как они могли бы больше всего выиграть. Но в принципе лечение должно снизить риск сердечного приступа любого человека », - сказал Мусунуру Гарвардской газете. Вакцина для сердечных приступов? Сердечные приступы являются ведущим естественным убийцей во всем мире, и каждый второй мужчина и каждая третья женщина старше 40 лет будут иметь сердечный приступ в своей жизни, сказал Мусунуру. Если терапия окажется безопасной для изменения генома человека, ее можно назначить как однократную вакцинацию.
«Мы вакцинируем против инфекционных заболеваний, не зная, кто в противном случае заболел бы, хотя мы можем сделать некоторые догадки о том, кто находится на самом высоком риске, и призывать их к вакцинации», - сказал Мусунуру. «Точно так же мы не можем быть уверены, кто получит сердечный приступ, а кто нет, и, следовательно, кто больше всего выиграет от терапии PCSK9. «
Реклама
« Это было бы основанием для предоставления его всему населению, возможно, после достижения определенного возраста, скажем, 40 лет », - добавил Мусунуру. «В такой стране, как США, где так много людей страдают или умирают от сердечных приступов, лечение всем населением может спасти много жизней. «
Узнать больше: Исследования омега-3 показывают смешанные результаты для здоровья сердца»
