Трансплантация стволовых клеток предлагает лечение в первую очередь РС, которое отменяет инвалидность

Dr. Ричард К. Берт выполнил первую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) для пациента с рассеянным склерозом (MS) в Соединенных Штатах в северо-западной мемориальной больнице Чикаго. Теперь Берт, начальник отдела медицины - иммунотерапия и аутоиммунные заболевания в Медицинской школе Фейнберга в Северо-западном университете, снова делает заголовки.

Берт и его коллеги опубликовали результаты своего нового исследования HSCT в начале этой недели в Журнале Американской медицинской ассоциации. Их результаты показывают, что HSCT может быть первой терапией MS для лечения инвалидности. Хотя исследовательская группа была небольшой, результаты имеют надежду экспертов.

рекламаРеклама

Для этого исследования 151 пациентке была перенесена трансплантация стволовых клеток. Во-первых, их иммунная система была сбита с использованием низкодозной химиотерапии. Затем врачи использовали HSCT-терапию, включающую вливание собственных стволовых клеток пациентов, ранее собранных из их крови, для перезагрузки их иммунных систем. После короткого пребывания в больнице добровольцы отправились в нормальную жизнь, не нуждаясь в «поддерживающих» лекарствах.

В течение следующих нескольких лет волонтерам периодически проводилась серия тестов для оценки их инвалидности. Один тест, известный как шкала статуса расширенной инвалидности, или EDSS, измеряет познание, координацию и ходьбу, между прочим. Участники прошли МРТ-сканирование и заполнили вопросники, чтобы оценить их общее качество жизни.

Исследователи обнаружили, что через два года после трансплантации половина пациентов показала заметное улучшение состояния инвалидности. Из пациентов, которые соблюдались в течение четырех лет, более 80% пациентов оставались без рецидивов.

реклама

С 1993 года FDA одобрило 12 модифицирующих болезнь терапий (ДМТ) для лечения рецидивирующей МС (RRMS). Все они предназначены для подавления иммунной системы в той или иной степени. Эти лекарства стоят около 5 000 долларов в месяц, и их нужно принимать на неопределенный срок, так как рецидивы произойдут, если препараты прекратятся. В то время как у пациентов теперь есть много вариантов, чтобы предотвратить прогрессирование заболевания, не было доказано, что DMT обращает инвалидность.

HSCT стоит около 125 000 долларов США на пациента. «Хотя мы не проводили анализ затрат, учитывая, насколько дорогим Tysabri является, и Fingolimod, [поскольку HSCT - это разовое лечение], он должен начать платить за себя около 18 месяцев», - сказал Берт Healthline.

РекламаРеклама

Связанные новости: Должны ли лекарства от MS стоить 62 000 долларов в год? »

У кого должна быть трансплантация стволовых клеток?

«Оговорка, - признал Берт, - это неэффективно в прогрессирующей РС. «Он указал на тенденцию среди неврологов попробовать один DMT за другим, пока у пациента не будет вариантов, прежде чем предлагать HSCT.«Но к тому времени [пациент] вошел в прогрессивные прогрессивные и, скорее всего, ничего не поможет. «

« Если вы преуспеваете в методах первой линии, интерферонах или Copaxone, хорошо, вот где вы должны остаться », добавил Берт. «Но если у вас частые рецидивы, два или более года, несмотря на эти методы лечения … Я думаю, что это группа, которая вместо того, чтобы отправиться в Тисабри или Финголимод, должна пройти эту терапию, потому что это намного выгоднее. Кроме того, если вы подождете, пока у вас есть все эти другие [DMT], вы увеличите риск этого лечения. «

Если у вас частые рецидивы, два или более года, несмотря на терапию [наркотиками] … Я думаю, что это группа, которая вместо того, чтобы идти к Тисабри или Финголимоду, должна пройти эту терапию, потому что это намного выгоднее. Доктор Ричард К. Берт, Северо-западный университет

Даже после прекращения приема препарата пациенты, принимавшие натализумаб (Tysabri), продолжают испытывать повышенный риск первичной мультифокальной лейкоэнцефалопатии (ПМЛ) в течение многих месяцев. Если в течение этого времени они должны были пройти HSCT, риск этой редкой, но серьезной инфекции головного мозга переносится и сделает процедуру более опасной.

РекламаРеклама

Узнать больше о PML и Tysabri: что такое риск? »

Возвращение ее жизни назад

Один из пациентов с пробной болезнью Берта, Роксана Бейги, выступил на панельной конференции в Ватиканской школе взрослых стволовых клеток в 2013 году. В видеоролике этого события она описывает свою жизнь перед исследованием.

Несмотря на то, что он был на DMT перед исследованием, Бейги регулярно возвращался и едва мог ходить. Ей было трудно писать, чистить зубы и даже выполнять простые задачи, такие как выпить из стакана.

Реклама

«Поскольку у меня была моя трансплантация, моя жизнь полностью изменилась», - сказал Бейги, говоря более двух лет после лечения. «[Перед пересадкой] у меня была большая усталость, где я не мог даже вставай с постели. … Теперь я встаю в 6 … и много раз, когда я учусь и тренируюсь до 1 а. м. «

Бейги закончил свое выступление, поблагодарив доктора Берт за то, что он вернул ей жизнь. Она назвала его своим «героем». «

РекламаРеклама

Связанные новости: Повторное вступление в рабочую силу с хроническим состоянием»

Хотя HSCT в настоящее время доступен только в клинических испытаниях и для «сочувственного использования» в некоторых случаях, Берт надеется, что больше исследований будет привести FDA к одобрению трансплантации стволовых клеток для MS.

Фактически, его команда в настоящее время проводит более крупное исследование, сравнивающее HSCT с одобренными FDA DMT в трех центрах по всему миру. В настоящее время проходит судебное разбирательство, и заинтересованные пациенты могут узнать больше на // www.StemCell-иммунотерапия. ком / research_clinical. HTML.