Лечение рака и лечение гена CRISPR
Оглавление:
Впервые в Соединенных Штатах ученые смогут редактировать гены людей, чтобы сделать их лучше при борьбе с раком.
Исследование безопасности фазы I будет первым использованием относительно новых технологий редактирования генов у людей. На этой неделе он получил одобрение от Национальной академии здравоохранения (NIH).
РекламаРекламаЭтот шаг открывает возможность для технологии CRISPR перепрограммировать гены человека с раком, чтобы атаковать опухолевые клетки.
В судебном разбирательстве будут участвовать 18 человек с раком. Исследователи удаляют некоторые из своих Т-клеток - типа иммунной клетки, которые могут быть смертельными для опухолей, и выполняют три отдельных редактирования.
Благодаря этим изменениям новые Т-клетки будут способны обнаруживать и нацеливать раковые клетки, устранять барьеры, которые препятствовали бы обнаружению и таргетированию, и не позволяли раковым клеткам отключать атаки против них.
В предлагаемом исследовании исследователи хотят использовать технологию редактирования генов CRISPR для перепрограммирования Т-клеток человека для атаки на опухолевые клетки миеломы, меланомы и саркомы.
CRISPR, который представляет собой кластеры, регулярно пересекающиеся с короткими палиндромными повторами, начал расти в 2013 году, когда исследователи обнаружили, что они могут использовать его для уничтожения генома в клетках в определенных областях по своему выбору.
В суде будет использоваться CRISPR / Cas9, в котором используются бактериальные ферменты, которые, как было показано, эффективны при манипулировании иммунными ответами.
Помимо открытия новых возможностей для редактирования генов, технология взлетела, потому что она дешевая, быстрая, простая в использовании и не требует многолетнего обучения.
Подробнее: Ученые обнаружили генную редакцию с CRISPR, способным сопротивляться »
Специальный вид редактирования
В то время как решение во вторник от Консультативного комитета по рекомбинантной ДНК (RAC) - это шаг вперед, технология все еще нуждается в одобрении Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое контролирует все клинические испытания.
Кэрри Д. Волинец, доктор философии, заместитель директора по научной политике в NIH, сказал, что рассмотрение этого исследования означает изменение того, как RAC рассматривает испытания переноса генов и новые технологии, включая неизвестные риски, которые они могут представлять.
РекламаРеклама«Исследователи в области переноса генов возбуждаются потенциалом использования CRISPR / Cas9 для восстановления или удаления мутаций, которые участвуют в многочисленных заболеваниях человека за меньшее время и по более низкой цене, чем предыдущие системы для редактирования генов, - писала она в блоге.
NIH выразил озабоченность в связи с редактированием генома человека в страхе перед неизвестными последствиями. В этих экспериментах гены, которые были бы изменены, не были бы наследуемыми и были бы концом линии у отдельных пациентов.
В прошлом году д-р Фрэнсис С. Коллинз, доктор философии, директор NIH, подчеркнул, что, хотя финансирование NIH поможет продвинуть редактирование генов, оно не будет финансировать использование технологий редактирования генов у эмбрионов человека.
РекламаПодробнее: Редактирование генов может быть использовано для борьбы с болезнями от комаров »
Финансирование из Силиконовой долины
В этом году миллиардер Силиконовой долины Шон Паркер из Facebook и Napster славы дал 250 миллионов долларов создать Институт Паркера Иммунотерапии Рака, со штаб-квартирой в Сан-Франциско.
РекламаРекламаОбъект охватывает более 40 лабораторий и шесть центров, включая Stanford Medicine, Калифорнийский университет, Сан-Франциско и крупные исследовательские университеты.
Центр сосредоточен на лечении рака с помощью иммунотерапии, линии лечения, которая повышает иммунную систему для борьбы с смертельной болезнью.
Для первого исследования, Nature сообщает, что редактирование генов будет сделано в Университете Пенсильвании.
Реклама«Мы находимся в точке перегиба исследований рака, и сейчас самое время увеличить уникальный потенциал иммунотерапии, чтобы превратить все виды рака в управляемые болезни, спасая миллионы жизней», - сказал Паркер в пресс-релизе. «Мы считаем, что создание новой модели финансирования и исследований может преодолеть многие препятствия, которые в настоящее время препятствуют прорывам в исследованиях. «
Подробнее: У. К. Ученые дали возможность использовать генную редакцию на человеческих эмбрионах»