Human Editing Latest Developments
Оглавление:
В прошлом месяце мужчина с изнурительным генетическим расстройством подвергся потенциально изменяющейся жизни процедуре, которую рекламируют как первую в своем роде.
Лечение включало редактирование его генома.
РекламаРекламаУ человека, о котором идет речь, есть синдром Хантера.
Недуг вызван отсутствующим или неисправным ферментом, согласно клинике Майо.
С синдромом Хантера человеку не хватает ферментов, которые разрушают определенные молекулы.
РекламаЭто заставляет молекулы накапливаться и наносить вред.
Результат - прогрессивный урон, который влияет на внешний вид человека, умственное развитие, функцию органа и физические способности.
РекламаРекламаВрачи, которые лечили этого человека, не надеются избавить его от беспорядка, но они надеются, что лечение даст некоторое облегчение.
Использование генной инженерии
На протяжении десятилетий ученые пропагандировали преимущества генной инженерии.
Но только в последние несколько лет технология начала догонять теорию и гипотезу.
Практическое применение генной терапии для лечения в реальной жизни все еще мало и далеко, что объясняет значимость случая синдрома Хантера.
Однако ученые делают прорывы в лабораторных исследованиях, а новые результаты публикуются в научных журналах почти каждый месяц.
РекламаРеклама«Мы были редактированием генов на протяжении всей моей карьеры, но мы все лучше и лучше», - сказал Лоуренс Броуди, старший научный сотрудник отделения медицинской генетики и метаболической генетики Национального исследования генома человека Институт, сказал Healthline.
В августе исследовательская группа штата Орегон успешно отредактировала гены в эмбрионах человека для восстановления серьезной болезнетворной мутации. Согласно докладу в журнале Nature, лечение вызвало здоровый эмбрион.
В начале декабря исследователи из Института Salk в Сан-Диего успешно активировали «хорошие» гены у живых мышей, страдающих дистрофией, диабетом 1 типа и острым повреждением почек, согласно Los Angeles Times. Более 50% этих животных показали улучшение здоровья.
РекламаРедактирование генов, в простейших терминах, работает, удаляя часть ДНК клетки, которая вызывает проблему со здоровьем, и заменяя ее ДНК, которая не будет.
«Он попадает в чьи-то клетки и точно модифицирует ДНК в определенном месте по вашему выбору», - сказал Доуглас П. Морлок, доктор философии, профессор-доцент Института генетики Вандербильта, Healthline. «Это редактирование генов. «
РекламаРекламаМорлок также выступил соавтором заявления о редактировании генома зародышевой линии для Американского общества генетики человека.
Использование вируса в качестве транспорта
В случае человека с синдромом Хантера врачи обратились к протоколу редактирования генов, называемому нуклеазой цинкового пальца.
Метод требует, чтобы новый ген и два белка пальца цинка были помещены в вирус, который не вызывает инфекции.
РекламаВирус вводится в организм, перенося компоненты в различные ячейки. Пальцы затем «разрезают» ДНК, которая позволяет новому геном присоединяться к этой ДНК и выполнять работу, которую она предназначена для достижения.
В случае синдрома Хантера впервые ученые попытались отредактировать ген внутри тела человека.
РекламаРекламаКак впечатляет, как и Морлок и Броди считают, что еще один протокол редактирования генов работает еще лучше.
Технология, известная как CRISPR, помогла ученым значительно продвинуться в области генной инженерии.
Термин является акронимом для кластеризованных регулярных интервальных коротких палиндромных повторений.
Броди сказал, что CRISPR облегчает ученым проведение исследований по редактированию генов по целому ряду причин.
Один из наиболее важных аспектов заключается в том, что техника не полагается на белки - как в случае с нуклеазой цинкового пальца - для выполнения тяжелой работы.
Вместо этого в CRISPR используется использование РНК, которая может обеспечить более точную и целенаправленную замену, чем белковые цепи.
«CRISPR намного эффективнее», - сказал Броди.
Мэтлок сказал, что в начале 2000-х годов редактирование генов было трудно. КРИСПУР значительно упростило проведение исследований.
«В 2011 году я не знал, что такое CRISPR», - сказал он. «В 2013 году я мутировал мышиные эмбрионы с помощью CRISPR. «
Только в 2017 году CRISPR несет ответственность за множество прорывов в исследовательских лабораториях.
Этот метод позволил ученым удалить ВИЧ из живого организма. Это также помогло ученым найти «командный центр» рака и сделать вирусы, которые заставляют супербуги самоуничтожиться.
Это только верхушка айсберга.
Как Броди, так и Матлок говорят, что в будущем редактирование генов будет играть роль в лечении серповидноклеточной анемии, гемофилии и мышечной дистрофии.
Но практические приложения не готовы к их дебюту.
Потребуются годы последовательных исследований и, скорее всего, новые методы редактирования генов, которые еще предстоит выявить.
«Люди работают трудно найти CRISPR 2,» сказал Мэтлок.
