Рассеянный склероз: стволовые клетки могут стать новым лечением
Оглавление:
Двадцать лет назад д-р Алан Тиндалл, ревматолог из Университетской больницы в Базеле, Швейцария, столкнулся с дачей 37-летней матери мрачным диагнозом.
Склеродерма, аутоиммунное заболевание, которое накачивает избыток коллагена в организм, превращало ее легочные артерии в камень.
РекламаРекламаБолезнь будет смертельной. Даже легкая трансплантация не могла ее спасти.
Итак, Тиндалл и его коллеги, в том числе гематолог доктор Алоис Гратволь, придумали смелый план.
Они рассуждали, что, поскольку корень проблемы вызвал сбой иммунных клеток, возможно, эти клетки должны быть уничтожены.
РекламаИными словами, они решили намеренно уничтожить иммунную систему женщины.
Конечно, они не смогли снять оскорбительную иммунную систему и оставить ее без защиты от будущих инфекций. Им придется перестроить его с нуля.
РекламаРекламаПодробнее: Ученые сообщают о прорыве в растущих почках из стволовых клеток »
Введите стволовые клетки
Именно там появились кроветворные или кроветворные стволовые клетки женщины.
< ! --3 ->Эти клетки находятся в костном мозге и ежедневно производят миллиарды новых клеток крови, включая лейкоциты, которые борются с инфекцией.
Врачи вводили наркотики, которые убирали эти клетки из костного мозга и в ее кровоток, где их затем собирали и хранили вне ее тела.
После четырех дней химиотерапии они снова вернули эти клетки в кровь женщины, «как инженеры, пришедшие после бомбардировки в городе», - сказал Тиндалл Healthline.
РекламаРекламаКонцепция идентична трансплантации костного мозга для лейкемии и других видов рака крови, сказал Тиндаль. Фактически, он и его коллеги были вдохновлены сообщениями о том, что такие трансплантации, проводимые для лечения рака, также устраняли аутоиммунные нарушения у пациентов с обоими заболеваниями.
Их смелый шаг окупился. Женская склеродермия была не только остановлена, но ее курс несколько изменился.
Подробнее: большинство пациентов с РС, получивших трансплантацию стволовых клеток в годы ремиссии »
РекламаЛечение других заболеваний
С тех пор версии этой терапии, часто называемые трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HSCT), были протестированы у пациентов с рассеянным склерозом (РС), волчанкой, ревматоидным артритом (РА) и другими аутоиммунными заболеваниями.
Несмотря на название, «стволовые клетки не являются терапевтическим средством», - сказал Тиндаль. Вместо этого они помогают организму отскочить от интенсивного лечения.
РекламаРекламаВ прошлом году результаты предварительного исследования HSCT, состоящего из 151 пациента с РС, показали, что терапия фактически изменила инвалидность примерно в половине исследовательской группы.
Эти результаты многообещающие, но исследователи не знают, почему лечение работает у некоторых пациентов, а не у других.
В обзоре 2011 европейских пациентов, получивших HSCT для аутоиммунных заболеваний за предыдущие 15 лет, Тиндаль обнаружил, что около двух третей не ответили на лечение, или ответили, а затем снова рецидивировали.
РекламаЛучшим кандидатом на это потенциально токсичное лечение является пациент с плохим прогнозом, чьи органы еще не очень сильно повреждены, сказал Тиндаль. По данным Общества рассеянного склероза, молодые люди, получившие меньше лечения, как правило, лучше справляются с испытаниями в рамках HSCT.
Подробнее: перспективные новые методы лечения рассеянного склероза »
РекламаРекламаРиск против вознаграждения
Существуют серьезные риски для этого лечения, включая инфекцию и развитие вторичного аутоиммунного заболевания.
В некоторых исследованиях смертность, связанная с лечением, достигла 20 процентов, хотя этот риск становится все менее распространенным, поскольку исследователи становятся более здравыми, о которых пациенты регистрируются в ходе испытаний.
Острый риск следует сопоставлять с долгосрочными рисками самой болезни, о которых Тиндалл пишет в своей обзорной статье, трудно обойтись без большого количества данных из многих рандомизированных исследований, которые пока недоступны.
Дефицит данных обусловливает волнение научного сообщества в отношении ГСКТ.
«Это то, что нужно сделать в клинике в рамках клинических испытаний, чтобы действительно продемонстрировать, будет ли это что-то, что будет работать для большого населения», - сказал Кент Фитцджеральд из Калифорнийского института регенеративной медицины.
Подробнее: Объявление Актрисы У нее есть MS, вдохновляет тех, кто борется с болезнью »
Взгляд в будущее
Как и многие потенциальные терапию стволовыми клетками, HSCT гипотетически показывает большой потенциал в будущем.
Через 20 лет после лечения Тиндалла женщиной со склеродермией, HSCT остается относительно радикальным лечением и недоступна вне предварительных исследований.
Поскольку это лечение отличается от традиционного развития лекарств, Фитцджеральд сказал, что парадигмы безопасности должны быть разработаны с нуля.
Тем не менее, по его словам, это линия исследований, в которой сообщество верит.
Наиболее интересным аспектом является то, что впервые у некоторых пациентов была достигнута истинная эрадикация аутоиммунитета. Д-р Алан Тиндалл, Университетская больница в Базеле, ШвейцарияНедавно Британская вещательная корпорация описала успешные истории нескольких пациентов, проходящих HSCT для MS, и следовали за другими, которые в настоящее время проходят терапию.
«Самый захватывающий аспект заключается в том, что впервые истинное искоренение аутоиммунитета было достигнуто у некоторых пациентов», - сказал Тиндаль.
Он также отметил, что молодая женщина, стоящая перед смертью от склеродермии, все еще преуспевает и живет «почти нормальной жизнью». «
