Почему цены на лекарства для редких заболеваний растут?
Оглавление:
- Почему сироты так дороги?
- Двойное погружение в сиротские наркотики
- Как высокие цены влияют на пациентов
В течение многих лет американцы с мышечной дистрофией Дюшенна могли импортировать лекарство, дефлазакорт, из-за пределов США по цене около 1 200 долларов в год.
Эта цена, однако, может взлететь до перечной цены в 89 000 долларов США в год, когда фармацевтическая компания США получила одобрение на этот препарат в качестве лечения редкой, смертельной болезни.
РекламаРекламаВ интервью Washington Post главный исполнительный директор Marathon Pharmaceuticals заявил, что чистая цена составит $ 54 000 после скидок и скидок.
В прошлом месяце компания получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для дефлазакорта в качестве «сиротского препарата». «
Это специальное обозначение относится к Акту о борьбе с сиротой, который призван побудить компании разрабатывать препараты для лечения редких заболеваний, которые затрагивают 200 000 или менее американцев.
РекламаПо данным Национального института здоровья (NIH), существует около 7 000 редких заболеваний, которые затрагивают в целом от 25 до 30 миллионов американцев.
В обмен на инвестиции в исследования и разработки сиротских препаратов компании получают налоговый кредит на исследования и разработки, доступ к федеральным грантам и исключительные права на продажу препарата для этой болезни в Соединенных Штатах, даже если патент истекает до этого.
РекламаРекламаMarathon Pharmaceuticals также получила специальный ваучер «приоритетного обзора» - в основном ускоренный обзор FDA будущего препарата. Компания может использовать этот ваучер самостоятельно или продавать его другому за сотни миллионов долларов.
У программы было много успехов: 450 детей-сирот были выведены на рынок с момента вступления закона в силу бывшим президентом Рональдом Рейганом в 1983 году.
Но критики обеспокоены тем, что система злоупотребляли, чтобы максимизировать прибыль, а компании, использующие почти монополию на сиротские наркотики, взимали непомерные цены.
И, как и дефлазакорт, подать заявку на статус сироты - иногда несколько раз - на лекарства, которые уже доступны на рынке.
Это, по их словам, является обузой для семей, которые беспокоятся о покрытии расходов на эти лекарства, если их медицинская страховка упущена или уплачивается, а франшизы растут.
РекламаРекламаПодробнее: Почему редкие болезни заслуживают нашего внимания »
Почему сироты так дороги?
Некоторые дети-сироты могут обойтись до $ 804 000 в год, сообщается в отчете Kaiser Health Network.
Средняя цена для детей-сирот ниже, но даже это превосходит не-сиротские наркотики.
РекламаСогласно отчету о сиротских препаратах EvaluatePharma, средняя годовая стоимость для детей-сирот составила 111 820 долларов США по сравнению с 23 331 долларом США для основных лекарств.
Итак, почему так дорого стоят сироты?
РекламаРеклама«На вопрос о том, почему сиротские наркотики относительно дороги, нет простых ответов», - сказал Джойншу Коэн, доктор философии, профессор-адъюнкт-профессор Центра исследований лекарств Тафтса.
«Одна из причин заключается в том, что они служат небольшим группам населения», - сказал он. «Еще одна причина заключается в том, что они часто являются уникальными продуктами без конкурентов. «
С семью годами исключительных прав на сиротское лекарство от конкретного заболевания компания может установить любую цену, которую он хочет.
РекламаКомпании говорят, что высокие цены необходимы для восстановления стоимости исследований и разработок, которые могут составлять от 20 до 30 лет для нового препарата.
Согласно докладу Конгрессу в прошлом году Департаментом здравоохранения и социальных служб, хотя средние затраты на развитие для сиротского наркотика составляют около 1 млрд. Долларов США по сравнению с 2 долларами США. 6 миллиардов для массового рынка наркотиков.
РекламаРекламаИ, как указывает исследование Кайзера, даже с меньшим количеством пациентов, принимающих их, сироты могут быть крупными предпринимателями.
50 000 долларов США, принятые 50 000 пациентов, могут принести 2 доллара. 5 миллиардов в год для компании. $ 300 000 детей-сирот, взятых всего на 5 000 человек, могут получить $ 1. 5 миллиардов в год.
Несмотря на меньшее количество людей, пострадавших от редких заболеваний, ожидается увеличение продаж сиротских наркотиков.
По данным StatNews, к 2022 году сиротские наркотики составят более 21 процента продаж лекарств по рецепту во всем мире, увеличившись с 6 процентов в 2000 году.
EvaluatePharma также отмечает, что семь из 10 самых продаваемых препаратов в мир по продажам - это сироты.
Подробнее: Почему некоторые лекарства стоят так много, а другие нет »
Двойное погружение в сиротские наркотики
Критики говорят, что фармацевтические компании становятся все более сообразительными в отношении использования преимуществ Закона о борьбе с сиротой.
Особую озабоченность вызывают применение сиротских наркотиков для существующих препаратов массового рынка.
Согласно докладу Кайзера, более 70 детей-сирот впервые были одобрены Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для использования на массовом рынке. Многие были одобрены для более чем одного заболевания, иногда нескольких.
Это включает дефлазакорт.
Тетрабеназин использовался в течение многих лет для лечения неконтролируемых толчков у людей с болезнью Хантингтона. По данным Washington Post, до его статуса сироты, бутылка таблеток стоит 42 доллара. 28 из европейской аптеки.
После утверждения сиротского лекарственного средства цена на бутылку тетрабеназина в Соединенных Штатах составила более 6 000 долларов США. Цена в конечном итоге была увеличена до 21,243 доллара за бутылку.
В комментарии к 2015 году, опубликованном в Американском журнале клинической онкологии, д-р Мартин Макари из Медицинской школы Университета Джона Хопкинса, пишет, что компании также используют закон, сосредоточившись только на одном из употреблений наркотиков - «достаточно узком чтобы претендовать на «сиротские болезни». «
После одобрения сиротского наркотика они продают этот препарат как неактуальный для других условий, увеличивая свою прибыль.
Подробнее: Как компании продолжают избегать роста цен на лекарства? »
Как высокие цены влияют на пациентов
Одна из самых больших проблем заключается в том, что высокие цены на сиротские наркотики ограничивают доступ к ним, что будет иметь противоположный эффект от первоначального намерения закона.
Немногие, если таковые имеются, будут платить цену за сиротское лекарство. У фармацевтических компаний есть скидки и программы помощи, чтобы помочь компенсировать затраты.
Страхование также покрывает большую часть стоимости для многих людей. Но поскольку страховые компании чувствуют ценовое давление большего числа людей, принимающих сиротские наркотики, они могут попросить людей платить больше из кармана или ограничить доступ.
«Застрахованные пациенты У. С. сталкиваются с небольшими откровенными отказами в доступе к сиротским препаратам, - сказал Коэн, - но могут нести высокие уровни совместного несения расходов пациентами, а также определенные условия возмещения, такие как предварительное разрешение. «
Для людей с фиксированными доходами, таких как Medicare или Medicaid, доплаты 20 процентов стоимости лекарства могут быть« значительным финансовым бременем », - сказал Коэн.
В ответ на отчет Кайзера в январе сенатор Чак Грассли (R-Iowa) и два других сенатора из США попросили Управление подотчетности правительства США (ГАО) изучить злоупотребления Актом о борьбе с сиротой.
Marathon Pharmaceuticals уже объявила на прошлой неделе, что «приостановит» запуск Emflaza - фирменного наименования дефлазакорта - из-за проблем с ценой, вызванных пациентами и группами защиты интересов.
Другие критики повторили озабоченность по поводу злоупотребления Актом о борьбе с сиротой.
«Если мы серьезно относимся к снижению расходов на лекарства, мы должны убедиться, что стимулы, созданные для стимулирования инноваций, используются для новаторских исследований, а не просто для обмана американского народа», - сказал Уильям Холли, представитель кампании за устойчивое Rx Pricing, сказал Healthline.
