«Хирургическая хирургия». Эмбрион, редактирующий гены?
Оглавление:
Можно ли устранить болезнетворные мутации из генома человека?
В исследовании, опубликованном в журнале Protein & Cell, исследователи из Китая использовали генетическое редактирование для коррекции болезнетворных мутаций клонированных человеческих эмбрионов.
РекламаРекламаИсследователи использовали процедуру, известную как базовое редактирование, для исправления мутаций в гене HBB, которые вызывают бета-талассемию.
Бета-талассемия - наследственное заболевание крови. Это вызывает потенциально опасную для жизни анемию у людей, которые несут две копии мутированного гена HBB.
«Наше исследование продемонстрировало возможность коррекции патогенной мутации путем редактирования базы в клетках и эмбрионах человека», - сказал «Healthline» первый научный сотрудник Puping Liang, PhD, первый автор исследования.
РекламаВ то время как требуется больше исследований по эффективности, безопасности и точности редактирования базы данных у человеческих эмбрионов, исследователи считают, что она обещает лечить генетические заболевания.
«Герметичная генная терапия базовым редактором все еще нуждается в тщательном изучении и обсуждении», - сказал Лян. «Но клинические применения генной терапии соматических клеток базовыми редакторами могут быть доступны в ближайшем будущем. "
РекламаРекламаРедактирование базы является точной и эффективной
Это исследование является первым, кто использует базовое редактирование для исправления болезнетворных мутаций у человеческих эмбрионов.
Основное редактирование было основано Дэвидом Лю, доктором философии, профессором химии и химической биологии Гарвардского университета.
Также известный как «химическая хирургия», базовое редактирование использует РНК-белковый комплекс для катализирования конверсий в нуклеотидах, которые составляют гены человека.
Этот процесс позволяет ученым ориентировать и изменять специфические нуклеотиды в мутированных генах с большей точностью, чем CRISPR-Cas9, более старый метод генетического редактирования.
«Для некоторых приложений традиционная нуклеаза CRISPR является предпочтительным подходом», - сказал Лю в Healthline.
РекламаРеклама«Но многие человеческие генетические заболевания вызваны одноточечными мутациями, которые нужно точно корректировать, а не разрушать, чтобы лечить или изучать соответствующее заболевание», - продолжил он.
Бета-талассемия является одним из таких заболеваний.
В более ранних исследованиях Лян и другие китайские исследователи пытались исправить мутации HBB с использованием CRISPR-Cas9 и еще один метод, известный как направленный на гомологию ремонт.
РекламаПо сравнению с предыдущими усилиями, базовое редактирование оказалось более точным.
«Исследователи обнаружили довольно эффективную коррекцию мутации-мишени по стандартам редактирования генома in vivo», - сказал Лю.
РекламаРекламаТекущие технические достижения могут способствовать дальнейшему повышению эффективности редактирования базы.
Например, команда Лю в Гарварде недавно разработала базовые редакторы четвертого поколения. Они показывают улучшенную эффективность редактирования и чистоту продукта.
«Мы надеемся, что база редактирование может продвинуть исследование и лечение генетических заболеваний, и наша лаборатория упорно работают в этом направлении,» сказал он.
РекламаЭтические проблемы остаются
Ни один из отредактированных эмбрионов в исследовании Ляна не был имплантирован в матку или не разрешил развиться в плоды.
Но изменения, внесенные в мутированные гены HBB, являются наследуемыми.
AdvertisementAdvertisementДругими словами, теоретически они могут быть переданы от родителя к ребенку.
Эта возможность вызвала озабоченность у биоэтики, ученых и разработчиков политики.
«Проводились давние дискуссии в области биоэтики и общественного форума о идее внесения постоянных или наследственных изменений в геном отдельных лиц», - говорит Джозефин Джонстон, директор по исследованиям в Центре Гастингса, научно-исследовательский институт биоэтики, сказал Healthline.
«Существует много общих проблем безопасности, которые усиливаются идеей, что изменение будет наследуемым. Потому что как вы оцениваете безопасность между поколениями? Очень сложно понять, как вы на самом деле разрабатываете эти исследования и важно ли это делать, - продолжала она.
«Есть также опасения, что некоторые люди имеют о том, играет ли человеческая роль в эволюции человека, или нет, - добавила она.
Некоторые заинтересованные стороны взяли на себя обязательство полностью исключить редактирование генотипа человека.
Другие утверждали, что этически можно использовать редактирование генотипов человека для предотвращения или лечения серьезных генетических заболеваний.
Ранее этой весной Национальные академии наук, техники и медицины опубликовали отчет по этому вопросу.
Он согласился с тем, что клинические испытания для редактирования генома зародышевой линии человека могут быть разрешены в будущем, но только для серьезных условий при строгом контроле. «
На данный момент федеральные правила ограничивают эту область исследований в Соединенных Штатах.
«В США, если вы собираетесь разработать эту [процедуру], чтобы предложить ее пациентам, вам нужно будет обратиться к [U. S. Food and Drug Administration] с вашим исследованием. И FDA в настоящее время запрещено рассматривать любое приложение, которое предполагает зародышевую линию или наследуемую модификацию », - сказал Джонстон.
«Это не совсем незаконно, но вы не можете делать клинические испытания этого человека», продолжила она.
Лян думает, что необходимы дополнительные исследования и обсуждения для решения этических проблем, связанных с редактированием базы в эмбрионах человека.
«С точки зрения технологии проблемы безопасности, связанные с редактированием генов, могут быть решены в будущем», - сказал он.
«Что касается вопросов этики, то общественность, ученые, биоэтики и правительства должны прийти к консенсусу в отношении того, когда этично модифицировать зародышевую линию человека.«
