Новые биологические препараты увеличивают перспективы для детей с юношеским артритом
Оглавление:
Когда большинство людей слышат слово артрит, они думают о жестких, опухших пальцах бабушки. Но дети тоже получают артрит - это форма, которая, как и взрослый ревматоидный артрит, является аутоиммунным заболеванием.
Юношеский артрит относительно редок, затрагивая чуть менее 300 000 американских детей и подростков. Это настолько плохо понимаемо, что это формально известно как JIA, для юношеского идиопатического артрита - «идиопатический» свободно переводится как «мы не знаем почему. «
РекламаРекламаНо в последние годы несколько связанных классов препаратов, называемых биологическими, значительно улучшили перспективы пациента.
Узнать больше о юношеском артрите »
Новый ландшафт, более здоровые пациенты
JIA вызывает боль и отек в одном или нескольких суставах. В некоторых случаях глаза и внутренние органы могут также набухать; сыпь и лихорадка также распространены. Со временем суставы деформируются и деградируют.
Но с более новыми лекарствами эти признаки болезни почти исчезли.
«Когда я начну в этом поле, у нас будет от 30 до 40 процентов [пациентов] в инвалидных колясках», - сказал доктор Терпсис Уайт, медицинский профессор Университета Джорджа Вашингтона в Вашингтоне, округ Колумбия, и пресс-секретарь Arthritis Foundation, описывая лагеря для детей с JIA. «Я больше не вижу инвалидных колясок. «
«Когда вы смотрите на детей, разница в нем огромна», - сказала д-р Лаура Шанберг, педиатрический ревматолог медицинского центра Duke University в Дареме, Северная Каролина. «Если вы пойдете в JA для семей детей с артритом, вы не можете сказать, какой ребенок в семье заболел. Фактически, только люди, которых вы можете сказать, имели артрит, являются консультантами, потому что они достаточно взрослые, чтобы им приходилось принимать старые лекарства. «
Новые препараты называются« биологическими », потому что они сделаны из активного биологического материала, а не химических соединений. Многие из них являются моноклональными антителами или лекарствами, которые ведут себя как антитела человека, обученные атаковать специфическую угрозу иммунной системе. Большинство новых препаратов JIA нацелены на части иммунной системы, которые вызывают воспаление.
Только в прошлом году FDA одобрило два новых препарата, tocilizumab и canakinumab, для лечения системного начала JIA, одной из самых сложных форм лечения. Лекарства уже использовались для лечения ревматоидного артрита у взрослых.
Специалисты по лекарственным средствам, работающим с биологическими препаратами, предпочли, чтобы все они были одобрены за последние шесть лет, и уже по меньшей мере 1 из 3 пациентов с JIA принимают наркотики.
Новые наркотики приносят неотвеченные вопросы
Но основной сдвиг в режимах лечения также вызвал новые проблемы.
РекламаРекламаНовые препараты - это иммунные суппрессанты, которые несут более серьезные побочные эффекты, чем предыдущие процедуры JIA.
«Люди умирают от инфекций, когда они находятся на этих лекарствах, - сказал Уайт. - Они отличные вещи, но они уменьшают ваш иммунный ответ. «
Кратковременные побочные эффекты, хотя обычно считаются целесообразным компромиссом, вызывают вопросы о долгосрочных побочных эффектах. Поскольку биологические препараты новы, никто не знает, какие последствия они могут иметь для молодых пациентов через 10 или 20 лет. Например, иммунная система играет важную роль в предотвращении рака, и взрослые с ревматоидным артритом сталкиваются с повышенным риском некоторых видов рака.
РекламаАльянс исследований артрита и ревматологии детства, который сейчас возглавляет Шанберг, создает реестр пациентов, принимающих новые препараты, для обеспечения надежного набора данных для отслеживания любых потенциальных долгосрочных рисков.
Даже с неотвеченными вопросами, Шенберг непреклонен в отношении преимуществ лекарств.
РекламаРеклама«У меня есть проблемы, но я знаю, что произойдет, если они не будут использовать наркотики. Вы должны держать вещи в перспективе, - сказала она.
Возможно, самая большая проблема заключается в том, что для некоторых пациентов, которые являются хорошими кандидатами на эти лекарства, лекарства остаются вне досягаемости. По словам Белого, большинство семейных врачей не знают, как использовать биологические препараты, потому что JIA редко встречается и наркотики новы.
Раннее вмешательство является ключевым фактором для защиты суставов от постоянного ущерба, поэтому семьям необходимо сразу же обратиться к пострадавшим детям. Тем не менее, по крайней мере в 11 штатах не существует ни одного педиатрического ревматолога, согласно данным Фонда Артрита.
Реклама6 Симптомы ювенильного артрита »
Затем возникает вопрос о страховом покрытии. Многие страховщики классифицируют биологические препараты как лекарственные препараты специальности, оставляя семьи с большими издержками из собственного кармана.
РекламаРеклама«Это важная проблема для семей. Чтобы попытаться получить эти лекарства для своих детей, некоторые пытались продать свои дома, - сказал Уайт.
Фонд артрита лоббирует расширение доступа к новым лекарствам.
