Новое лечение заболеваний серповидноклеточной анемии
Оглавление:
Около 100 000 человек в Соединенных Штатах страдают от серповидно-клеточной болезни.
Но не было никаких новых методов лечения наследственного расстройства крови в течение десятилетий - до сих пор.
РекламаРекламаНедавно Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Endari (пероральный порошок L-глутамин), который был создан для людей с серповидно-клеточной анестезией в возрасте от 5 лет и старше.
Исследователи надеются, что препарат может уменьшить тяжелые осложнения, связанные с недугом.
Болезнь серповидноклеточной железы поражает преимущественно группы меньшинств.
РекламаОдин из каждых 13 афро-американских детей рождается с чертой серповидной клетки.
Это ген, связанный с этим заболеванием, сообщили в Центрах США по контролю и профилактике заболеваний (CDC).
РекламаРекламаТе, у кого состояние, имеют ненормальный гемоглобин или серповидные клетки.
Эти клетки могут вызывать закупорку органов крови и органов крови, изнурительную боль и опасные для жизни осложнения.
Люди с серповидно-клеточной болезнью имеют среднюю продолжительность жизни от 40 до 60 лет.
Ящик для игры в серповидную ячейку?
До одобрения Энтари, только один препарат одобрен для людей с этой болезнью, сказал д-р Ричард Пасдур, исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических продуктов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA в заявлении,
Тиффани Раттлер, член совета директоров некоммерческой группы поддержки SOS Parent и Guardian, базирующейся в Техасе, с удовольствием узнала, что болезнь, наконец, имеет новый терапевтический вариант.
РекламаРеклама«Это чрезвычайно важное событие, так как люди, живущие с этим конкретным хроническим заболеванием, уже имели только один одобренный вариант лечения», - сказал Раттлер Healthline.
Как и другие хронические состояния, одноразовая терапия не подходит всем серповидным клеткам.
«Чем больше вариантов лечения, модифицирующих болезнь, тем больше вероятность того, что мы увидим улучшения в отношении здоровья и качества жизни для людей, живущих с серповидной клеткой», - сказал Раттлер.
РекламаНезависимо от того, является ли препарат идеальным выбором терапии, зависит от пациента, но препарат по крайней мере дает людям другой вариант, добавил Раттлер.
«Если медицинское сообщество продолжает инвестировать ресурсы в научно обоснованные исследования в отношении этих методов лечения и продолжает поддерживать образование и осведомленность, делившись результатами с общественностью, мы можем продолжать улучшать жизнь людей с серповидно-клеточной болезнью», - сказала она сказал.
AdvertisementAdvertisementDr. Джеймс Г. Тейлор VI, директор Центра Болезни Серповидной клетки в Медицинском колледже Ховарда, с оптимизмом смотрит на этот препарат, но имеет оговорки.
«Мое самое большое разочарование в исследованиях, которые привели к этому одобрению FDA, заключается в том, что они еще не опубликованы в медицинской литературе. Эта информация важна для таких же врачей, как я, которые могут предписывать это пациентам», - сказал он Healthline.
Препарат, по-видимому, имеет рациональную основу для предотвращения осложнений, но результаты III фазы ограничены, и они не публикуются. Тем не менее, препарат может предложить новую надежду для пациентов с болезнью, которые сталкиваются с нехваткой квалифицированных врачей и ошеломляющими затратами на лечение, сказал Тейлор.
РекламаУлучшенные результаты на Endari
Endari изучали в рандомизированном исследовании людей с серповидно-клеточной анемией, в возрасте от 5 до 58 лет.
Все участники исследования имели два или более болезненных кризиса в течение 12-месячного периода до регистрации в суде.
РекламаРекламаЛюдям было поручено взять либо Энтари, либо плацебо. Ученые наблюдали за ними в течение 48 недель.
Исследователи обнаружили, что людям, которым был предоставлен Энтари, было меньше посещений больниц за боль, меньше госпитализаций для болезней, связанных с болезнями, и более короткое пребывание в больнице.
Они также отметили, что у 8 процентов участников, принимавших Endari, наблюдался синдром острой грудной клетки - серьезное осложнение заболевания - по сравнению с 23 процентами в группе плацебо.
В рамках своего одобрения Энтари получил классификацию в качестве сиротского наркотика, обозначение которого означает, что целью является лечение редких заболеваний, которые квалифицируют его для некоторых стимулов развития.
Emmaus Medical, Inc. производит лекарство.
FDA отметило, что запор, кашель, тошнота, головная боль, боль в животе, боль в конечностях, боль в спине и боль в груди - общие побочные эффекты препарата.
