Спросите эксперта: Понимание Полицитемии Вера и Миелофиброз

Эта статья была создана в партнерстве с нашим спонсором. Содержание соответствует руководящим принципам Healthline и может включать рекламные акции или ссылки на сайт нашего спонсора.

Понимание Polycythemia Vera (PV) и Myelofibrosis (MF)

спросил ты, у нас есть эксперт, чтобы ответить!

Brady L. Stein, MD, MHSRead bio "

Brady L. Stein, MD, MHS

Доцент медицины

Северо-западный университет Фейнбергская школа медицины

Отдел гематологии / онкологии

Доктор Брейди Штейн руководит программой MPN в Северо-западном университете и в настоящее время является институциональным ПИ по клиническим исследованиям для пациентов с миелопролиферативными новообразованиями. NCCN для миелодиспластических синдромов, а также недавно сформированные руководящие принципы NCCN для миелопролиферативных новообразований. Он также работает в Комитете по коммуникациям Американского общества гематологии и является PI инициированного исследователем исследования ингибитора Aurora Kinase A. Кроме того, он является институциональным ПИ по перспективному обсервационному исследованию полицитемии вера, для которого он также является со-председателем научного консультативного комитета.

Доктор Штейн был приглашенным докладчиком для спутниковых симпозиумов ASH, Основные моменты ASH на MPN, Анна ual гематологических обзоров и фундаментов пациентов. Он участвовал в консультационных совещаниях пациентов / учебных встречах по телефону с помощью «Онкологической помощи» и служил в Консультативном комитете по миелофиброзу для ACCC. Он был награжден грантом на грант MF для исследования иммунотерапии, которое должно было начаться осенью 2016 года.

PV - редкое заболевание. Как я объясню это своим близким, не становясь слишком клиническим, чтобы они могли понять, с чем я столкнулся?

Несколько друзей и близких будут когда-либо слышать о PV. Это относительно редкая болезнь, в которой в настоящее время проживает около 150 000 человек в Соединенных Штатах. PV - это состояние крови / костного мозга, которое происходит несколько случайным образом - нет ничего, что человек делал или не делал, чтобы привести в состояние. PV всегда характеризуется перепроизводством красных кровяных телец, и часто, увеличением лейкоцитов и тромбоцитов. Это перепроизводство клеток крови ассоциируется с определенными симптомами, такими как усталость и зуд. У некоторых людей симптомы PV могут со временем меняться, особенно если селезенка становится больше или если у человека развивается анемия (количество красных кровяных телец) после многих лет болезни. PV также увеличивает риск свертывания крови. Хотя PV хронически, состояние может прогрессировать и всегда требует тщательного мониторинга симптомов и объективных параметров, таких как подсчет крови, особенно количество эритроцитов.Таким образом, PV является относительно редким, хроническим состоянием крови. Это связано с симптомами (особенно усталостью) и риском свертывания крови. Люди с PV нуждаются в тщательном, долгосрочном мониторинге изменений своих симптомов и объективных параметров. Немногие друзья и любимые люди когда-либо слышали о PV. Это относительно редкая болезнь, в которой в настоящее время проживает около 150 000 человек в Соединенных Штатах. PV - это кровь / кость … Подробнее

Мне поставили диагноз после того, как мой врач увидел, что у меня была мутация гена JAK2. Как я получил эту мутацию?

Я рассматриваю JAK2 как переключатель, который помогает костному мозгу регулировать производство крови. Обычно этот переключатель колеблется в положении включения / выключения. Почти у всех людей с PV этот переключатель фиксируется в положении «включено», постоянно посылая сигнал для производства крови в костный мозг. Мутация приобретается, как правило, в зрелом возрасте; люди не рождаются вместе с ним. Мутация также происходит случайным образом. Хотя некоторые семьи имеют предрасположенность, в общем, нет ничего, что человек сделал или не сделал, чтобы вызвать мутацию. Я рассматриваю JAK2 как переключатель, который помогает костному мозгу регулировать производство крови. Обычно этот переключатель колеблется в положении включения / выключения. Почти у всех людей … Подробнее

Каковы шансы, что мои дети тоже будут диагностированы PV?

Это общий вопрос, который возникает в моих визитах в клинику с недавно диагностированными пациентами. В то время как они не передаются непосредственно детям, в некоторых семьях может возникнуть предрасположенность к развитию PV или другого связанного с ним миелопролиферативного новообразования (MPN). Это может также включать существенный тромбоцитоз, миелофиброз и хронический миелоидный лейкоз. По нашему опыту, мы обнаруживаем, что около 5-10 процентов людей с PV будут иметь затронутого члена семьи. Как мы используем эту информацию? Мы следим за тем, чтобы члены семьи информировали своих врачей об этой части семейной истории. Мы не рекомендуем, чтобы члены семьи подвергались тестированию мутаций JAK2. Однако, осознавая такую семейную тенденцию, тонкое изменение симптомов или подсчета крови можно рассматривать в другом свете. Это общий вопрос, который возникает в моих клиниках с недавно диагностированными пациентами. Хотя они не передаются непосредственно детям, может быть предрасположенность к определенному … Подробнее

У меня нет никаких заметных симптомов. Это нормально?

симптомы PV могут варьироваться от человека к человеку. Некоторые люди с PV диагностируются с помощью обычного анализа крови до того, как возникнут какие-либо симптомы. Это не редкость в современную эпоху PV, так как люди проводят более частое тестирование крови по сравнению с годами ранее. В некоторых случаях у людей есть симптомы, которые являются тонкими. Только узнав о PV, они понимают, что симптомы связаны с PV. Эти симптомы могут включать головную боль, тонкие изменения зрения, усталость, звон в ушах, зуд, онемение и покалывание. Некоторые симптомы вызваны свертыванием крови и крупными сосудами.Сгустки крови в небольших сосудах влияют на качество жизни, а сгустки крови в крупных сосудах требуют более агрессивного лечения. Некоторые симптомы означают прогрессирование заболевания. В некоторых случаях симптомы могут быть вызваны обработками, такими как флеботомия, аспирин, гидроксимочевина, интерферон или Ruxolitinib (Jakafi). Важно, чтобы люди с ФП знали о спектре симптомов, которые могут произойти, и что они активно участвуют в представлении симптомов. Это связано с тем, что изменение симптомов может вызвать изменение в лечении. Симптомы PV могут варьироваться от человека к человеку. Некоторые люди с PV диагностируются с помощью обычного анализа крови до того, как возникнут какие-либо симптомы. Это не редкость в … Подробнее

Как узнать, продвигается ли мой PV?

прогрессирование PV может включать изменения симптомов, изменения размера селезенки и изменения в составе крови. По этой причине тщательный мониторинг включает обзор симптомов с точки зрения пациента, дополненный мониторингом объективных параметров. Для некоторых новая или возрастающая интенсивность симптомов может означать прогрессию. Например, новое начало пропитывающих потов, потеря веса или ухудшение усталости могут означать изменение. Кроме того, длительный интервал без необходимости флеботомии (за исключением тех, которые относятся к гидроксимочевине, интерферону или русолитинибу), или развитию анемии может означать изменение MF. Кроме того, увеличение размера селезенки может быть признаком прогрессирования. Важно, чтобы субъективные и объективные были сбалансированы в процессе мониторинга. Прогрессирование PV может включать изменения симптомов, изменения размера селезенки и изменения количества крови. По этой причине тщательный мониторинг включает в себя обзор симптомов, от … Подробнее

Какова вероятность того, что у меня будет диагностирован MF, если у меня есть PV?

это трудно предсказать для отдельного пациента. В некоторых исследованиях предполагалось, что скорость прогрессирования в МФ составляет 10-15 процентов через 10-15 лет. Прогресс может произойти раньше для некоторых, а затем и для других. Поэтому тщательный мониторинг имеет решающее значение. Пациенты и врачи должны знать признаки и симптомы, которые могут означать изменение. Это трудно предсказать для отдельного пациента. В некоторых исследованиях предполагалось, что скорость прогрессирования в МФ составляет 10-15 процентов через 10-15 лет. Прогресс может … Читать дальше

Я читал, что одобренный FDA препарат теперь доступен для PV. Что я должен знать, прежде чем принимать его?

ruxolitinib (Jakafi) одобрен для некоторых людей с PV, у которых был неадекватный ответ на гидроксимочевину. Неадекватный ответ может включать в себя неспособность контролировать некоторые симптомы из PV, в том числе из увеличенной селезенки или сильного зуда. Другим примером может быть неспособность контролировать количество крови, несмотря на достаточную дозу гидроксимочевины. Те, у кого непереносимость гидроксимочевины, могут иметь значительные побочные эффекты, такие как очень низкий уровень кровяного давления или изъязвление кожи. Ruxolitinib одобрен только для пациентов, у которых были такие осложнения с гидроксимочевиной.К счастью, это всего лишь меньшинство пациентов. У подходящих пациентов публикации показали, что русолитиниб (Jakafi) может помочь контролировать количество эритроцитов без флеботомии. (Флеботомия - это процедура, которая удаляет некоторую кровь из организма, чтобы уменьшить количество эритроцитов.) Было также показано, что Ruxolitinib снижает обременительные симптомы, связанные или не связанные с селезенкой. Возможны некоторые побочные эффекты, такие как снижение количества крови, увеличение веса, изменения холестерина, инфекция (включая черепицу) и физические симптомы (головная боль, головокружение, синяки). Эти побочные эффекты необходимо тщательно контролировать. В дополнение к гидроксимочевине и русолитинибу другому препарату, который оценивается для лечения PV, является пегилированный интерферон. В более ранних клинических испытаниях этот препарат помогал контролировать количество крови и помогал сжимать селезенку. У некоторых пациентов наблюдалось снижение нагрузки от мутации JAK2. В настоящее время ведутся важные клинические испытания для определения роли этого препарата. Ruxolitinib (Jakafi) одобрен для некоторых людей с PV, у которых был неадекватный ответ на гидроксимочевину. Неадекватный ответ может включать в себя неспособность контролировать определенные … Подробнее

Каков долгосрочный прогноз для MF?

Долгосрочная перспектива, безусловно, улучшается. Во-первых, прогноз в MF весьма изменчив. В то время как некоторые из них имеют более высокий риск, другие могут наслаждаться периодом долголетия. Перспективы улучшаются на основе открытий прогностических маркеров, соответствующих вкладов в патогенез болезни и, что важно, новых методов лечения. В настоящее время существует беспрецедентное количество клинических испытаний MF, включающих новые лекарства или комбинации. Долгосрочная перспектива, безусловно, улучшается. Во-первых, прогноз в MF весьма изменчив. В то время как некоторые из них имеют более высокий риск, другие могут наслаждаться периодом долголетия. Перспектива … Подробнее

Каковы признаки того, что моя MF прогрессирует?

важно оценить как симптомы, связанные с пациентом, так и объективные параметры. Некоторые симптомы, такие как необъяснимая потеря веса, необъяснимая лихорадка и проглатывание пота, могут означать прогрессию. Увеличение размера селезенки также может означать прогрессию. Появление анемии, особенно с необходимостью переливания крови, также может быть признаком прогрессирования. Другие признаки прогрессирования включают аномалии клеток крови. Это может включать в себя высокие или низкие белые клетки, низкие эритроциты, высокие или низкие тромбоциты и рост незрелых белых клеток, называемых бластами. Важно оценить как симптомы, связанные с пациентом, так и объективные параметры. Определенные симптомы, такие как необъяснимая потеря веса, необъяснимая лихорадка и проглатывание пота … Читать дальше

Когда я должен пойти к специалисту? Как часто мне нужно назначать встречи с ними?

Лучше всего принимать решение о частоте посещений с вашим гематологом, основываясь на ваших уникальных симптомах и потребностях. Некоторым пациентам приходится посещать каждый месяц, в то время как другим нужно посещать каждые 3 или 6 месяцев.Все зависит от ваших индивидуальных потребностей. Несмотря на предвзятость, я думаю, что всем пациентам с МФ следует попытаться в какой-то момент увидеть специалиста по МФ, чтобы быть в курсе последних достижений в этой области. Это может быть довольно сложно удержать, даже для тех из нас, кто видит пациентов с МФ в каждой клинике, не говоря уже о тех, кто видит много разных заболеваний крови и рака в течение одного дня. Лучше всего принимать решение о частоте посещений вашего гематолога, основываясь на ваших уникальных симптомах и потребностях. Некоторые пациенты требуют посещения каждый месяц, в то время как другие нуждаются только в … Подробнее

Спросите нашего специалиста

Редакционная группа Healthline рассмотрит все вопросы и выделит те, которые будут наиболее важны для всего сообщества. Благодаря!

Спасибо!

Спасибо, что представили свой вопрос. Ваш вопрос будет представлен, если он будет соответствовать редакционным стандартам и политике Healthline. В то же время, не стесняйтесь присоединяться к нашему сообществу Facebook и подписываться на нашу рассылку.