Новый препарат для аутизма: обнадеживающие результаты
Оглавление:
В настоящее время нет одобренных FDA препаратов для лечения основных симптомов расстройства аутистического спектра (ASD).
Но новые результаты, опубликованные в Annals of Clinical and Translational Neurology, могут помочь открыть дверь для новых вариантов лечения, пропуская свет на основные причины ASD.
РекламаРекламаВ небольшой фазе I / II клинических испытаний в Калифорнийском университете Сан-Диего (UCSD) Школы медицины исследователи оценили влияние препарата, называемого сурамин, среди детей с ASD.
Десять мальчиков с аутизмом в возрасте от 5 до 14 лет приняли участие в этом двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании.
Пять мальчиков получили одно инъекцию сурамина, а остальные пять получили плацебо.
РекламаВсе пять участников, которые получили сурамин, показали временные, но многообещающие улучшения в их языке и поведении, без серьезных побочных эффектов.
«Мы не ожидали, что будут статистически значимые результаты в отношении основных видов поведения у всех пяти детей», - сказал первый автор и доктор медицины Роберт Навио, профессор медицины, педиатрии и патологии. UCSD, сказал Healthline. «Но, к нашему удивлению, мы обнаружили, что средний ребенок в группе сураминов имел 6-балльное улучшение в своих сравнительных оценках ADOS [Аутизм Диагностическое наблюдение] через шесть недель, в то время как группа плацебо не изменилась. «
«Чтобы выразить это в контексте, - добавил он, - расстройство спектра аутизма определяется как показатель ADOS от 7 до 10, причем 10 являются самыми высокими. Средний ребенок в нашем исследовании имел показатель ADOS 8. 6. Затем, через шесть недель, средний показатель составлял 7. 0. <
Среди участников, получивших сурамин, авторы исследования обнаружили изменения в речи, языке, социальной коммуникации, повторяющееся поведение, навыки преодоления, спокойствие и сосредоточенность.
Например, два невербальных мальчика, которых лечили наркотиками, говорили о первых полных сроках их жизни примерно через неделю после приема инъекций.
Эти эффекты были сняты через несколько недель, что указывает на необходимость применения нескольких доз препарата.
Чтобы узнать, можно ли безопасно воспроизвести эти результаты, необходимы дополнительные последующие исследования.
РекламаРекламаПодробнее: Получить факты об аутизме »
Пролить свет на причины
Согласно Центрам по контролю и профилактике заболеваний (CDC), ASD влияет на 1 из 68 детей в Соединенные Штаты.
У этого есть одна известная причина, которая создает препятствия для разработки лечения.
Реклама«Одна из вещей, которая удерживает поле назад, заключается в том, что существует так много гетерогенности, настолько большая разница, от одного человека к другому», д-р Эндрю Циммерман, педиатрический невролог в Медицинской школе Массачусетского университета, сказал Healthline.«Трудно учиться, потому что вы не можете сузить его до простых категорий. Существуют огромные совпадения от одного пациента к другому, но существуют разные клинические характеристики, биохимические характеристики и генетические характеристики. «
Он предположил, что результаты исследования сурамина Naviaux могут помочь исследователям провести эту гетерогенность, предоставив представление о том, как развивается ASD.
РекламаРекламаNaviaux сказал, что для некоторых детей ASD является результатом лечащего метаболического синдрома, вызванного ненормальной стойкостью реакции на клеточную опасность (CDR).
CDR является естественной реакцией на то, что клетки должны травмироваться или стресс. Это заставляет их мембраны затвердеть и ограничивает их взаимодействие с другими клетками, пока воспринимаемая угроза не пройдет.
Иногда CDR может застревать, заставляя клетки действовать так, как будто они находятся в опасности, даже после того, как начальная угроза прошла. Это может способствовать развитию многих хронических заболеваний, включая ASD, сказал Naviaux.
РекламаCDR поддерживается механизмом, известным как пуринергическая сигнализация, которая происходит, когда небольшие молекулы связываются с пуринергическими рецепторами, действуя как сигнал тревоги.
Сурамин является антипуринергическим препаратом, который препятствует связыванию этих молекул с пуринергическими рецепторами, останавливая CDR.
РекламаРекламаПоложительные эффекты, которые сурамин оказывает на детей и молодежь с ASD, поддерживают теорию Naviaux, согласно которой аномальная реакция на клеточную опасность играет роль в этой болезни.
«Есть много треков, над которыми работают люди, и это один очень интересный трек», - отметил Циммерман. «Я думаю, что это новая эра в изучении метаболических связей клетки. «
Подробнее: Почему у девушек проявляются симптомы аутизма позже, чем у мальчиков»
Необходимы дальнейшие исследования
Чтобы оценить влияние множественных доз сурамина на более длительный период времени, Naviaux планирует провести более длительные исследования исследования.
«Мы должны будем провести следующий судебный процесс с 40-60 детьми на нескольких разных сайтах», - сказал он. «Это будет как исследование безопасности, так и эффективности. Мы рассмотрим от 40 до 60 детей и зададим вопрос: три дозы сурамин даны в течение трех месяцев как безопасными, так и эффективными при лечении основных симптомов аутизма? «
Прежде чем Naviaux может начать это исследование, ему необходимо получить финансирование.
Сурамин - недорогой препарат, который вряд ли получит большую прибыль для фармацевтических компаний, которые обычно финансируют испытания на наркотики.
«Как правило, большая фармацевтика поддерживает десятки миллионов долларов, которые она стоит для клинических испытаний, потому что это те, которые выиграют после одобрения FDA», - отметил Навиа. «Но у нас этого нет. Фактически, при низких дозах, которые мы используем, мы могли бы в принципе лечить 8-летнего ребенка в течение целого года с сумамином в размере 27 долларов. «
Первое испытание Naviaux было профинансировано в значительной степени за счет благотворительных пожертвований. Он подозревает, что следующее испытание также будет опираться на поддержку на низовом уровне.
В долгосрочной перспективе он надеется, что это исследование поможет информировать безопасные и эффективные стратегии лечения не только для аутизма, но и для многих других состояний здоровья.
«То, что мы изучаем из аутизма, также дает нам важную информацию о глубокой биологии и других хронических сложных заболеваниях, таких как синдром хронической усталости, посттравматическое стрессовое расстройство, большое депрессивное расстройство и многие другие», - сказал он.
Читать дальше: Следует ли ранним детям проходить аутизм? »
