Новая технология расширяет использование методов генной обработки для борьбы с раком
Оглавление:
Британский ребенок, излеченный от лейкемии, исследователи надеются, что новая терапия может быть использована в ближайшее время для лечения таких же, как она.
Девушка, 1-летняя Лейла, была диагностирована неизлечимой формой рака в своем костном мозге.
РекламаРекламаБыла проведена экспериментальная терапия в Больнице Большого Ормонд-стрит в Великобритании (ГОШ) для лечения ее острого лимфобластного лейкоза.
Терапия, Т-клетки рецептора химерного антигена 19 (CAR-T), использовала отредактированные гены для усиления ее Т-клеток, основных иммунных клеток, которые нацеливают и убивают раковые клетки.
Через два месяца Лейла считалась очищенной от рака и отправила домой свою мать, отца и старшую сестру.
РекламаРедактирование генов - одна из последних форм иммунотерапии, но вид, используемый для лечения Лейлы, был несколько иным. Он использовал технологию, названную TALEN ее создателями, Cellectis.
TALEN работает как «молекулярные ножницы», чтобы сделать Т-клетки невидимыми для лекарственного препарата, которое обычно убивало бы их. Затем они перепрограммируются, чтобы бороться только с лейкемией.
РекламаРекламаИсследование, обнародованное на ежегодном собрании Американского общества гематологии, предлагает новые пути для борьбы с раковыми препаратами. Исследователи говорят, что это раннее доказательство наличия готовых Т-клеток означает, что терапия теперь может быть протестирована на ранних стадиях клинических испытаний.
Использование генов другого человека
Различие в этом случае, в отличие от других методов лечения генов, заключается в том, что клетки, используемые в терапии, были не от Лейлы, а от другого человека.
Этот подход позволит фармацевтическим компаниям массово производить эти методы лечения для лечения лейкемии и других видов рака без громоздкого и дорогостоящего процесса редактирования генов отдельного пациента.
Васим Касим, доктор философии, консультант-иммунолог в GOSH и профессор клеточной и генной терапии в Университете колледжа Лондона (UCL) Института детского здоровья, был тем, кто просил терапию CAR-T для использования в Лейле.
Он назвал свое дело «ориентиром в использовании новых технологий генной инженерии». «
РекламаРеклама« Если реплицироваться у других пациентов, это может стать огромным шагом вперед в лечении лейкемии и других видов рака », - сказал он в пресс-релизе.
Хотя результаты обнадеживают, терапия CAR-T по-прежнему классифицируется как нелицензированная исследовательская медицина. Это означает, что существуют месяцы, если не годы, исследований, необходимых для обеспечения безопасности и эффективности, прежде чем он будет доступен другим больным раком.
В то время как Лейла является первым случаем «in-man» использования клеток внешнего донора, другие случаи терапии на основе CAR-T ранее были эффективны при атаке опухолей лейкемии.
РекламаИсследование 2011 года, опубликованное в Журнале медицины Новой Англии, последовало за тремя пациентами с хроническим лимфоидным лейкозом, которые лечились терапией CAR-T, которые все еще находились в состоянии ремиссии через 10 месяцев после лечения.
Клетки, используемые у этих пациентов, однако, были от самих пациентов, а не от универсального донора.
РекламаРекламCRISPR популярен сейчас
CRISPR, который обозначает кластеризованные регулярные короткие интервалы с палиндромными повторами, является еще одним методом редактирования генов, который растет популярностью. Эта система дешевая, быстрая, простая в использовании и не требует лет обучения.
Его доступность «вызывает серьезные потрясения в биомедицинских исследованиях», но биоэтики беспокоятся о головокружительной скорости, которую исследователи требуют использовать, особенно для редактирования человеческих эмбрионов, согласно журналу Nature.
CEO Cellectis Андре Чулика говорит, что редактирование генов с помощью CRISPR - это скорее сервис и меньше продукта, тогда как Т-клетки CAR19 могут быть серийно произведены.
Реклама«[CRISPR] дешево разрабатывать и быстро проектировать. Одна неделя и 10 баксов. Любой академический исследователь может заказать CRISPR онлайн и стать редактором генов », - сказал Чулика в интервью FierceBiotech в июне. «[Но] его эффективность очень плохая. «
В то время как TALEN уже сохранила одну жизнь с потенциалом, чтобы сэкономить больше, ее возможный ценник остается загадкой.
РекламаРекламаPfizer выхватывает технологию CAR-T
В июне фармацевтический гигант Pfizer объявил, что он вступил в глобальное стратегическое сотрудничество с Cellectis для разработки иммунотерапии CAR-T.
По соглашению, Pfizer будет иметь эксклюзивные коммерческие права на разработку CAR-T-терапии для 15 целей выбора Pfizer. Cellectis разрешено выбирать 12.
Вместе компании будут проводить доклинические исследования по четырем целям, выбранным Cellectis (в то время как Pfizer сохраняет первые права отказа), а Cellectis работает независимо от восьми целевых показателей по своему выбору.
Это соглашение заработало Cellectis в размере 80 миллионов долларов США вместе с финансированием затрат, связанных с целевыми показателями Pfizer, и еще до 185 миллионов долларов США на один препарат после разработки препаратов в будущем. Доходы Pfizer поступят, когда продаются продукты и услуги.
Dr. Микаэль Дольстен (Mikael Dolsten), президент исследований и разработок в Pfizer, сказал, что передовая технология биотерапевтической терапии рака компании в сочетании с редактированием генома Cellectis и клеточной инженерией предоставят новые иммунотерапии.
«Объединение инноваций и научной экспертизы Cellectis с глубоким онкологическим и иммунологическим опытом Pfizer создает партнерство мирового класса, предназначенное для доставки нового поколения иммунотерапии CAR-T для больных раком с неотложными медицинскими потребностями», - сказал он в прессе выпуск.
