Генетические эксперименты и нехватка вируса
Оглавление:
- Поставка и спрос
- Поиск производственной модели
- Различные методы лечения, разные вирусы
- Что может принести будущее
Генная терапия поражает блокпост.
Высокотехнологичная терапия является перспективным вариантом лечения многих опасных для жизни заболеваний, включая некоторые виды рака и унаследованные болезни, такие как болезнь Паркинсона.
РекламаРекламаПо данным Национального института здоровья, генная терапия проводится только для лечения заболеваний, которые в настоящее время не имеют другой формы лечения.
Теперь изгиб в процессе производства генной терапии становится большой проблемой для компаний, которые надеются провести широкомасштабные испытания и вывести продукцию на рынок.
Многие из этих методов лечения основаны на вирусном векторе - модифицированном вирусе - для доставки генетического материала в клетку.
РекламаПроблема заключается в одном ключевом аспекте.
Существует нехватка этих специализированных пользовательских вирусов.
Поставка и спрос
Вирусы идеально подходят для переноса гена в часть тела с дефектными клетками.
Неисправные клетки затем фиксируются здоровым геном.
Ранние методы генной терапии использовали аденовирус, который наиболее известен для возникновения простуды.
Однако, поскольку этот вирус иногда вызывал иммунный ответ от организма, подвергая пациентов риску, он больше не распространен.
Вместо этого врачи теперь используют похожие вирусы, называемые адено-ассоциированными вирусами, которые не провоцируют иммунную систему.
РекламаРекламаГенная терапия делает большой скачок от академических исследований до фармацевтической промышленности промышленного масштаба. Крупные компании, такие как Novartis, производят свою собственную генную терапию.
Это приводит к тому, что спрос на вирусы подавляет текущее производство.
«Первоначально это была почти полная научная деятельность», - сказал д-р Барри Бирн, профессор педиатрии и молекулярной генетики и микробиологии, и директор Центра гена Gene Powell в Университете Флориды.
Реклама«Сейчас есть только ограниченное количество исследований, которые можно сделать с доступным материалом. Я действительно думаю, что это настоящая проблема », - сказал он Healthline.
Поиск производственной модели
Часть проблемы, как сообщает New York Times, заключается в том, что пока не существует четкой модели оптимизации производства производимых вирусов.
РекламаРекламаВ некоторых случаях вирусы разрабатываются собственными силами, как в случае с Бирном в Центре Gene Therapy.
Для других производство вирусов должно передаваться сторонним организациям.
Число биотехнологических фирм, требующих сейчас вирусов, привело к формированию очередей для доступа.
РекламаНекоторые компании, обеспокоенные долгими ожиданиями, могут платить за очереди в разных компаниях, чтобы обеспечить получение необходимых вирусов.
По данным New York Times, Novartis подписала несколько лет с Oxford BioMedica для производства своих вирусов.
РекламаРекламаMilliporeSigma, биотехнологическая компания, которая делает вирусы для фармацевтических компаний, сказала Times, что они «превышены». «
Но в заявлении Healthline Марта Рук, глава отдела редактирования генов и новых модальностей MilliporeSigma, сказала следующее:
« MilliporeSigma претерпело существенное расширение в 2016 году, чтобы почти удвоить производственные мощности в своем Carlsbad, Калифорнийский объект … Учитывая наш обширный производственный опыт, наши расширенные возможности позволят нам решать проблемы дисбаланса рынка в будущем. Мы стремимся помочь нашим клиентам вывести свои методы лечения на рынок с высоким качеством, своевременным выпуском вирусных векторов. «
Различные методы лечения, разные вирусы
Одной из основных проблем с существующими формами генной терапии является отсутствие вируса« одного размера », который может быть использован.
То есть генная терапия, нацеленная на печень, потребует одного набора специализированных вирусов, которые нельзя было бы использовать на другой части тела, например, для нейро-дегенеративного заболевания.
На данный момент единого вируса, который можно повсеместно использовать для таргетинга на любую ячейку внутри тела, не существует.
Это делает производство специализированным делом.
Производство вирусов является дорогостоящим и трудоемким - тем более, что оно масштабируется вверх.
Бирн добавил, что поиск хорошо обученных людей также является проблематичным аспектом.
«На самом деле это не просто ограничения для объекта. Честно говоря, есть нехватка обученного персонала, который занимался этой областью », - сказал он.
«Кто-то может быть экспертом в производстве вакцин, который, вероятно, является наиболее тесно связанной деятельностью, но это не совсем то же самое. Это похоже на то, что я отличный шеф-повар, но не отличный пекарь », - добавил он.
Что может принести будущее
Бирн надеется, что по мере того, как Big Pharma выйдет на арену, они смогут перейти к производству вирусов.
Кроме того, пояснил он, существуют также более новые методы развития вирусных векторов, которые существуют, но пока не распространены среди производителей.
В настоящее время переход между текущей моделью производства и спросом на вирусные векторы будет турбулентным.
Лучший способ продолжить производство также не может быть полностью выяснен.
«Академические спонсируемые исследования и учебные заведения надолго заполнили этот пробел, и теперь необходимо, чтобы новые возможности появились в Интернете. Как это развертывается, это следующее соображение », - сказал Бирн.
